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EPI-743将扩大使用范围以治疗线粒体

FDA已批准一项扩大用药计划,向诊断出传性线粒体呼吸链疾的重患者提供 EPI-743。经基因确诊的疾患者以及达到特定临床标准但未经基因确诊的患者均符合条件。EPI-743 已被 FDA 核准为罕见药物。